İYİ PARTİ GRUBU ADINA ABDUL AHAT ANDİCAN (İstanbul) - Sayın Başkan, değerli milletvekilleri; nadir hastalıklar 21'inci yüzyılla birlikte giderek sadece bir sağlık sorunu olmaktan çıkıp sosyal ve ekonomik manada da bir sorun hâline gelmiş bir hastalık grubu ve günümüzde yaklaşık 8 bin farklı nadir hastalık var. Bunların içerisinde Türk kamuoyu tarafından da bilinen SMA, DMD, MS, ALS gibi bir anlamda kodlanmış çeşitli hastalıklar var ve ülkelere göre farklılık göstermekle beraber 2 binde 1 görüldüğü zaman bir hastalık -2 binde 1'in altında görüldüğü zaman- nadir hastalık adı veriliyor.

Ülkemizde kesin rakamlar bilinmiyor ama söylediğim gibi sayı çok olduğu için, hastalık cinsi çok olduğu için yaklaşık 6-7 milyon civarında insanın bu hastalıklardan etkilendiği düşünülmekte. Akraba evlilikleri ciddi bir sorun ve mesela Avrupa'da ve Amerika'da akraba evliliği yüzde 1'in altında ama TÜİK raporlarına göre Türkiye'de 2017 yılı itibarıyla yüzde 23,2 akraba evliliği var. E, bunun doğal sonucu olarak da mesela Avrupa'da, söz gelimi Yunanistan'da 11 bin doğumda 1 SMA hastası görülürken Türkiye'de 6 bin doğumda 1 SMA hastası görülüyor. Bu olayı genetik geçişleri olan diğer hastalıklar açısından da düşündüğünüz zaman ciddi bir rakam ortaya çıkabilir.

Nadir hastalıkların çoğu -hemen hemen yarısı diyebiliriz, yüzde 50'si- çocukluk çağında görülüyor. İlk 1 yaş içerisinde bebek ölümlerinin yüzde 35'i nadir hastalıktan oluyor ve yine çocukların yüzde 30'u 5 yaşını görmeden hayatlarını kaybediyorlar.

Geçen aylarda, hatırlayacaksınız, Amerika Birleşik Devletleri'nde tedavi olarak kullanılan ve yeni bulunmuş bir ilaç, 2 milyon 150 bin dolar civarında bir ilaç. Ve bunun için de "2 yaşına kadar yapılması lazım." diye bazı SMA hastalarının aileleri yardım kampanyaları başlatmışlardı. Bu da Türkiye'de gündem oluşmasını sağladı; SMA ve DMD yani duchenne musküler distrofi gibi hastalıklar, bu nedenle, kamuoyu açısından biraz bilinir hâle geldiler. Genellikle 20-40 yaşlarında görülen ve kadınlarda daha sık görülen "multipl skleroz" dediğimiz MS hastalığı ve erkeklerde daha sık görülen ama 55-60 yaşlarından itibaren görülmeye başlanan ALS yani amyotrofik lateral skleroz da bu nadir hastalıklara örnek olarak verilebilir. 2018 yılında hayatını kaybeden meşhur fizikçi ve evrenbilimci Stephen Hawking, daha geçen yıl itibarıyla hayatını kaybeden Suna Kıraç amyotrofik lateral skleroz yani ALS hastalarıydı.

Burada, sırası gelmişken, Suna Kıraç Hanım'ı hürmetle ve rahmetle yâd ediyorum, çünkü Koç Üniversitesi bünyesinde bu hastalıkla ilgili, yani ALS'yle ilgili bir enstitü kurulmasına önayak oldu.

Bu hastalık grubunda ölüm oranı çok yüksek ve bunun nedeni, hastalıkların yüzde 95'inde gerçek anlamda bir tedavinin bulunamamış olmasıdır.

Nadir hastalıklar sadece hastayı ilgilendirmiyor. Ne yazık ki fiziksel ve zihinsel yetersizlikleri nedeniyle evde sürekli bir bakıma ihtiyaç duyuyor, bu da aileden birisini ya da birkaç kişiyi neredeyse sürekli bir şekilde bu hastayla ilgilenmek zorunda bırakıyor; tam gün şeklinde ilgilenilmesi zorunluluğu ortaya çıkıyor. Tabii, diğer kardeşler bundan etkileniyor; aile, öğretmen, çevre ve engelli olarak çalışma imkânını bulmuşlarsa iş çevresi de bu açıdan etkileniyor.

Nadir hastalıklar konusundaki temel sorunlar; tanı konulmasında zorluklar ve geç tanı konulması -başlangıçta bunu söylemeliyiz- bu hastalıklara özgü sağlık kurumlarının çok az oluşu, bu hastalıklarla ilgili deneyime ve bilgiye sahip yeterli sağlık elemanlarının bulunmayışı. Sayısı 8 bine ulaşan farklı hastalıkların her birine ait hasta sayısı çok azaldığı için klinik çalışmaların yapılmasında zorluklar var. Toplumsal açıdan bilinirlik çok az ve yine biraz önce söylediğim gibi, her hastalık başına düşen hasta sayısı çok azaldığı için bu durumda ilaç şirketleri bu alanda yatırım yapmaktan hoşlanmıyorlar, yapmak istemiyorlar, devlet tarafından veya sponsor desteği olmadıkça da bu alana yatırım yapmak istemiyorlar. Zorluklara rağmen bir ilaç üretildiği zaman da maliyeti ve satış fiyatı çok yüksek oluyor.

Dünyada bu nadir hastalıkların tanısı için de geçen süre ortalaması bayağı uzun. Bazı hastalıklarda doğumdan hemen sonra tanı konulabiliyor ama bazı hastalıklarda tanının konulması neredeyse dört yıl, beş yıl zaman alıyor ve bunların da bir anlamda yüzde 30-40 kadarında yanlış tanı konuluyor, hasta uzun yıllar yanlış tanıyla tedavi olmak zorunda kalıyor. Bu nedenle de nadir hastalıklarda kullanılan ilaçlara dünya genelinde "yetim ilaç" deniliyor, yani hevesle üretilmeyen ve para yatırımı yapılmayan ilaç anlamına geliyor. Bunun nedeni de ister nadir hastalık için olsun ister başka bir hastalık için olsun -kronik bir hastalık için mesela- bir ilacın üretimi çok ciddi bir zaman alıyor, yıllarca uğraşması gerekiyor firmanın ve çok ciddi yatırım yapması gerekiyor; çok zorlu ve pahalı bir süreç. İlaç şirketleri de bu hasta sayısı az olduğu için her hastalık başına düşen, bu olaya yatırım yapmak istemiyorlar ve darboğazı aşabilmek için birçok ülke, bu konuda teşvikler sunmak suretiyle, bu alana ilaç şirketlerinin yatırım yapmasını cazip hâle getirmeye çalışıyorlar.

Şimdi, böyle bir sürecin başlaması ilginç bir gelişmeye neden oldu. 2018 yılı itibarıyla dünya yetim ilaç pazarı 130 milyon dolar civarındaydı. Yapılan projeksiyonlara göre yani 2024 yılına doğru gidildiğinde yetim ilaç satışlarının yaklaşık 242 milyar dolar civarında bir rakama ulaşacağı düşünülüyor. Bunun da büyük nedeni, bulunan ilaçların ciddi paralarla, ciddi fiyatlarla satılıyor olması.

Bütün bu çabalara rağmen 8 bin hastalığın ancak 300 kadarında ilaç geliştirebilmek mümkün olmuştur. Yani bir diğer deyişle, nadir hastalıkların, 8 bin çeşit nadir hastalığın ancak yüzde 4'ünde ilaç bulunabilmiştir ve bu ilaçlardan -maalesef- yüzde 100 etkili olan ilaç neredeyse yok gibidir. Hasta bu ilaçları kullandığı zaman hastalığından kurtulamamakta ama yaşam kalitesi biraz daha artmaktadır, daha iyi bir hayat sürme imkânı bulmaktadır fakat bunun ciddi sorunu şudur: Hayat boyu kullanılacak olan bu ilaçlar -hasta hayatını sürdürdüğü sürece- varlıklı bir ailenin bile kaldırabileceği miktarın çok ötesindedir sayın milletvekilleri. Bu nedenle devlet desteğine ihtiyaç göstermektedir ki bizi en çok ilgilendiren -yani devlet açısından söylüyorum, yürütme açısından söylüyorum- alan da budur. Örneklemek için söylüyorum: SMA hastalarında kullanılan "Spinraza" isimli bir ilacın bir kutusunun fiyatı 62.339 eurodur ve bunu, hasta hayatta olduğu sürece kullanmaya devam edecek. Yine "duchenne musküler distrofi" dediğimiz DMD hastalığında kullanılan "Translarna" isimli bir ilacın da - içerisinde sadece 30 saşe var- bir kutusu 5 bin eurodur. Şimdi, bu ilaçların devamlı kullanılacağını düşünürsek olayın ekonomik ağırlığı kolayca anlaşılabilecektir. Dolayısıyla bu hastaların tedavisi kaçınılmaz bir biçimde devletle ilişkili olmak zorundadır, devletle ilişkili olmak zorundadır.

1990'lı yıllardan itibaren özellikle Avrupa'daki gelişmiş ülkeler bu meselenin getirdiği sosyal boyutu, daha doğrusu getireceği sosyal boyutu ve devlete yükleyeceği ekonomik boyutu fark ettikleri için, bunlara belli bir standardizasyon ve belli bir uluslararası konumlanma, bu hastalıklara yönelik bir konumlanma gerçekleştirmeye başladılar ve bu dönemde çoğu her bir hastalığa göre şekillenen ulusal takip merkezleri için belli standartlar oluşturdular, kalite standartlarını belirlediler ve bunların "EUROPLAN" adı verilen bir sistem içerisinde, maddi destek vererek gelişmesini sağladılar.

Bu merkezlerin temel özelliği, en önemli özelliği -ki Türkiye açısından bu da çok önemlidir geleceğe yönelik- hasta odaklı, multidisipliner bir yapıda olmaları ve ileri derecede uzmanlık ve teknoloji isteyen bilgileri kullanacak niteliklere sahip olmalarıdır. Bu kriterlere göre, buralarda belli bir konuda uzmanlaşmış doktorlar, hemşireler, laboratuvar uzmanları, araştırmacılar, genetik danışmanları, sosyal hizmet uzmanları ve hasta danışmanları bulunmak zorundadır. Hastaların tanı, tedavi, rehabilitasyon ve palyatif ihtiyaçlarıyla ilgili uzmanları bir araya getiren ya da bu koordinasyonu sağlayan bu merkezler, aynı zamanda, tedavi kılavuzları oluşturmak, hasta örgütleriyle iş birliği içinde olmak, bütün disiplinlerden sağlık çalışanlarına eğitim sağlamak, hem hastalara hem de sağlık çalışanlarına güvenilir bilgi sağlamak, hastalığın doğasının anlaşılmasını sağlayacak tanı ve tedaviyi geliştirecek araştırma ve inovasyona katkıda bulunmak gibi faaliyetler gerçekleştirmek durumundadırlar. Nitekim, yirmi yıl kadar süren bu çalışmanın sonrasında AB genelinde bulunan 2.500 civarında merkez, sanal ağlarla birleştirilmiş ve Avrupa referans ağları oluşturulmuştur. Bunu ayrıntılı olarak anlatmamım nedeni şudur değerli milletvekilleri: Türkiye -önünde bir örnek var- bu örneği almak, uygulamak zorunda; aksi takdirde, gelecekte içinden çıkamayacağı, yükünü kaldıramayacağı bir sağlık sorunuyla ve sosyal sorunla karşı karşıya kalacaktır, bu nedenle ayrıntılandırdım.

Türkiye'ye gelince... Kısaca, Türkiye'de durumun ne olduğuna bir bakalım. Ne yazık ki sağlığın birçok alanında olduğu gibi bu alanda da belirlenmiş bir ulusal strateji yoktur. Hastanelerin bir koridorunu veya küçük bir bölümünü ayırarak bir tabela asmak suretiyle oluşturulan sayıları sınırlı nörodejeneratif kas hastalıkları bölümleriyle bir anlamda -tabirimi mazur görün- yasak savma politikası benimsenmiş durumdadır. Kuşkusuz böylesi bir yapılanma anlayışı, doğal olarak nadir hastalık konusunda uzmanlaşamayan sağlık personeli anlamına gelmektedir dolayısıyla tedavi ve rehabilitasyon hizmetlerinde ciddi bir yetersizlik söz konusu olmaktadır. Bugün, ülkemizde 50 civarında ruhsatlandırılmış yetim ilaç vardır. Ruhsatlı olmayan ilaçlarda ise talebin önce bilimsel komisyonlarda onaylanarak yurt dışı ilaç listesine alınması, daha sonra da Türk Eczacıları Birliği veya Sosyal Güvenlik Kurumu aracılığıyla ithal edilmesi şeklinde uzun bir bürokratik süreç söz konusu olmaktadır.

Sonuç olarak, nadir hastalıklar konusu, ülkemizde, bugün devletin hangi hastalıklara, hangi ilaçlara ve ne kadar ödeyeceği -bakın, hangi hastalıklara, hangi ilaçlara ve ne kadar ödeme yapacağı- üçgeni içerisinde sıkışmış durumdadır. Ama biraz önce söyledim, nadir hastalıklar konusu, bilinçlenme arttıkça, tüm dünyayla ülkenin entegrasyonu sağlandıkça, ailelerin tedavi arayışını başlatmasıyla, ülkemizin önünde, önümüzdeki yıllarda ciddi bir sağlık sorunu olarak karşımıza çıkacaktır. Dolayısıyla bu konuda yapılması gereken şeyleri satır başları olarak sıralamak istiyorum, mikro düzeyde değil ama makro bir bakış açısıyla sıralamak istiyorum.

Öncelikle, ulusal bir sağlık stratejisi belirlemek zorundayız değerli arkadaşlar. Epidemiyolojik olarak verilerin toplanması, hastalıklarla ilgili bilgi paylaşımı için, konunun paydaşlarını içeren, kapsayan Türkiye referans ağı ve ulusal kayıt sistemi oluşturma mecburiyeti vardır ve bu sistemlerin uluslararası sistemlerle entegre hâle gelmesi, bilgi ve deneyim alışverişi yapılması lazımdır. Türk toplumunda görülme sıklığı daha yüksek olan nadir hastalıkları önceleyecek şekilde, uluslararası standartlarda multidisipliner referans tanı ve tedavi merkezleri kurulmalıdır. Bu merkezler hasta tanı ve tedavisinin yanında, nadir hastalıklar alanında çalışacak uzmanların ve yardımcı sağlık elemanlarının eğitilmesi konusunda da faaliyet göstermelidir.

Bu hastalıkların yüzde 80'inin genetik olduğu noktasından hareketle, taşıyıcı gen sahiplerinin evlenmeden veya çocuk sahibi olmadan önce ortaya konulmasını sağlayacak "antenatal" tanı merkezleri oluşturulmalıdır; bu, Türkiye için çok önemlidir. Genetik tanının maliyeti 10 eurodur arkadaşlar, 10 euro. Taşıyıcı ailelerin Preimplantasyon Genetik Test (PGT) sonrası tüp bebek yöntemiyle çocuk sahibi olmalarını sağlarsanız, bu şekilde hastalıklı -SMA- bir çocuk dünyaya gelmeyeceği için, ailelerin sağlıklı bir çocuğa sahip olmalarına imkân verilmiş olacağı için yük büyük ölçüde azalacaktır. Onun için "antenatal" genetik tarama merkezleri ve tanı merkezleri çok büyük önem taşımaktadır.

Bu hastaların evde bakımı için solunum cihazından havalı yatağa, akülü arabadan aspirasyon cihazına çok sayıda yardımcı araç kullanılmaktadır. Devlet bunların bir kısmını ödemekte, bazı cihazları ve sarf malzemelerini ise ödememektedir. Bu konunun gözden geçirilerek her hastalığa özgü araçların sağlanması -farklılıklarına göre sağlanması- ve devletin katkı oranlarının artırılması gerekmektedir. Bu, kaçınılmaz bir şekilde devletin geleceği noktadır, kimin iktidarda olduğundan bağımsız olarak, hangi sağlık politikasını uyguladığından bağımsız olarak.

Yetim ilaçlar konusunda bir mevzuat düzenlemesi yapılmalıdır, henüz bir düzenleme yok. İlaçların karşılanması konusunda bürokratik işlemler hızla sonuç alacak şekilde düzenlenmelidir.

Şimdi, burada huzurunuzda bir şeyi daha gündeme getirmek istiyorum. Amerika'da -biliyorsunuz, biraz önce konuşmamda söylemiştim- FDA "Zolgensma" isimli bir ilaca onay verdi, SMA'lı hastalarda kullanılmak üzere. 2 yaş altında enjeksiyonla yapılan bir gen tedavisidir bu ve fiyatı 2 milyon 125 bin dolardır. Etki mekanizması, hücre içerisine girerek protein üretmek şeklindedir, çok basitçe söylüyorum. Bu ilacın başarılı olması hâlinde, gelecekte yüzde 80'i genetik olan nadir hastalıkların çoğu için benzer çalışmaların yapılacağını öngörmek kehanet olmayacaktır. Türkiye bu alanda bir şey yapmak zorunda. Bu alanda çalışma yapabilecek kurumlara destek olmak suretiyle, gelecekte çok büyüyeceği belli olan yetim ilaçlar pazarında uluslararası bir aktör olmanın yolunu aramalıdır. Çok iyi bir yatırım olacaktır, sonuç alınabilirse de ülkemizde hem kendi içerisindeki nadir hastalıklar sağlık sorununu çözmek açısından hem uluslararası planda katkı sağlamak açısından ve ekonomik girdi sağlamak açısından büyük önem taşımaktadır. Sadece Sağlık Bakanlığı bünyesinde olacak bir iş değil tabii ama iktidar bu konuyu gündeme almak zorundadır.

Son olarak, bu hastalıklarla mücadelede toplumun bütün katmanlarının, özellikle de eğitim öğretim camiasının bilinçlendirilmesi çok önemlidir. Nadir hastalıklara düçar olmuş insanlar, özellikle çocuklar, sanki uzaydan gelmiş gibi bir muameleyle karşı karşıya kalmaktadırlar, bu da tabii, bu hastaların yaşam kalitesini ve sosyal ilişkilerini büyük ölçüde zorlamaktadır. Devletin bu nedenle bir farkındalık çalışması yapması lazım. Devlet bunu tek başına yapamaz, yaparsa da resmî bir tanımlama olacağı için çok etkili olmayabilir ama STK'ler aracılığıyla yapmak durumundadır, yapabilir veya STK'lerle iş birliği hâlinde yapabilir bu alanda yapılanları. Fakat bu STK'lerin bilgili insanlar tarafından kurulmuş olduğunu denetlemesi lazım yani bu çalışmaları, gerçekten o hastalık için, hastalara yardım için kurulmuş STK'ler olduğunu, o bireylerden oluştuğunu denetlemesi lazım.

(Mikrofon otomatik cihaz tarafından kapatıldı)

ABDUL AHAT ANDİCAN (Devamla) - Son cümlemi söylüyorum Sayın Başkan.

BAŞKAN - Mikrofonu açmıyorum.

Buyurun, devam edin Sayın Andican.

ABDUL AHAT ANDİCAN (Devamla) - Bu nedenle, bu amaca hizmet etmek üzere STK'leri denetlemeli ve uygun gördüğü STK'lerle de toplumu bilinçlendirme çalışmasını devlet-STK iş birliği içerisinde gerçekleştirmelidir.

Saygılar sunuyorum. (İYİ PARTİ sıralarından alkışlar)